Ферментотерапия – это самостоятельный раздел патогенетического лечения наследственных наследственных заболеваний.
Вмешательство происходит на уровне первичного белкового продукта гена, так как замена гена невозможна. При разработке методов лечения наследственных болезней ферментами ориентируются, в основном, на патогенетические механизмы развития болезней.
Освоение новых подходов в лечении болезней возмещением ферментов должно обеспечить выделение высокоочищенных ферментов из специфических тканей человека и введение их в активной форме в клетку.